Biogenera, società biotecnologica italiana clinical-stage impegnata nello sviluppo di terapie anti-gene per l’oncologia pediatrica, ha ottenutola concessione da parte del China National Intellectual Property Administration (CNIPA) del brevetto relativo a BGA002, il programma più avanzato della società, candidato farmaco anti-MYCN per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, un tumore molto diffuso.

La concessione in Cina, dopo quella ottenuta in Europa e negli Stati Uniti, amplia la protezione della proprietà intellettuale di Biogenera su BGA002 in un mercato strategico per lo sviluppo del programma, rafforzando il portafoglio brevettuale a supporto del modello di business basato sull’out-licensing.  

Biogenera è una società pharma-biotech specializzata nello sviluppo, tramite la piattaforma proprietaria MyGenera, di una nuova classe di farmaci anti-gene basati su PNA (Peptide Nucleic Acid) in grado di colpire direttamente i geni malati a livello del DNA superando gli approcci tradizionali per selettività ed efficacia. Opera con un modello B2B fondato su partnership e licenze, supportato da un portafoglio brevettuale di 48 brevetti in 46 Paesi. La pipeline include 6 farmaci oncologici, tra cui BGA002, primo al mondo contro il gene MYCN. 

La rilevanza della protezione brevettuale in Cina è legata anche alla presenza di alterazioni di MYCN in diverse neoplasie aggressive, pediatriche e dell’adulto. Oltre al neuroblastoma, MYCN è coinvolto in diversi tipi di tumori, il rabdomiosarcoma alveolare, medulloblastoma, retinoblastoma e tumore di Wilms in ambito pediatrico e, nell’adulto, nel carcinoma prostatico neuroendocrino e nel tumore polmonare a piccole cellule, dove l’amplificazione è riscontrata nel 15-20% dei casi. 

La Cina rappresenta quindi un mercato di particolare rilevanza per BGA002. Nel Paese si stimano tra 2.000 e 3.000 nuove diagnosi di neuroblastoma ogni anno, a fronte di un’incidenza di circa 7,7 casi per milione di bambini nella fascia 0-14 anni. Il neuroblastoma rappresenta il 7-10% di tutti i tumori pediatrici cinesi, ma è responsabile di circa il 15% dei decessi oncologici in età pediatrica.

La sopravvivenza a 5 anni per le forme ad alto rischio resta inferiore al 50% e scende intorno al 20% nei pazienti recidivati o refrattari, nonostante protocolli terapeutici che combinano chemioterapia, chirurgia, radioterapia, trapianto di cellule staminali e immunoterapia. Il bacino potenzialmente interessato si estende inoltre alle altre neoplasie pediatriche con alterazioni di MYCN e ai tumori dell’adulto.

In particolare, la Cina ha registrato circa 1.060.600 nuovi casi di tumore polmonare nel 2022, pari al 22% di tutte le neoplasie maligne del Paese: la forma a piccole cellule rappresenta il 15-25% del totale e MYCN risulta amplificato nel 15-20% di questi tumori. La sola indicazione del carcinoma polmonare a piccole cellule potrebbe quindi interessare una popolazione cinese nell’ordine delle decine di migliaia di pazienti l’anno.

In questo contesto  BGA002 è  progettato per agire su uno dei principali driver molecolari del neuroblastoma: il gene MYCN. La sua amplificazione è presente in circa un quarto dei neuroblastomi ed è tra i più solidi fattori prognostici negativi della malattia. La tecnologia proprietaria PNA di Biogenera è progettata per inibire selettivamente l’espressione di MYCN, un bersaglio storicamente considerato “non druggable” dagli approcci farmacologici convenzionali. 

“La concessione del brevetto in Cina - ha spiegato Massimiliano Cesarini, ceo di Biogenera - rappresenta un ulteriore passo nel percorso di sviluppo di BGA002 e consolida la protezione della nostra tecnologia in un mercato di grande rilevanza per il neuroblastoma. L’estensione della proprietà intellettuale rafforza il potenziale di valorizzazione del programma attraverso il nostro modello di out-licensing e ci permette di proseguire con maggiore solidità verso l’avvio della sperimentazione clinica”. 

BGA002 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (cioè medicinale destinato alla diagnosi, prevenzione o trattamento di malattie rare) sia dalla FDA sia dall’EMA, ha completato la produzione secondo le good manufacturing practices (gmp), quindi con standard controllati dalla normativa, ed è atteso all’ingresso in sperimentazione clinica di Fase I nel primo trimestre 2027 presso l’Università di Padova, sotto la responsabilità della Alessandra Biffi, professore ordinario di Pediatria nell'ateneo patavino.

Costituita nel 2008, con sede a Bologna, Biogenera è una piccola-media impresa innovativa, che conta su un team multidisciplinare di ricercatori e si avvale di numerose partnerships con Università (in particolare con l’Università di Bologna) e società del settore farmaceutico. (riproduzione riservata)